Il più caro di tutti? Due milioni di dollari a dose

CRISTIANA PULCINELLI*

Si chiama Zolgensma e oggi è il farmaco più costoso al mondo: 2,1 milioni di dollari a dose. Per amore di chiarezza va detto che il trattamento consiste in una sola dose. Il farmaco, prodotto da AveXis che fa parte della Novartis, è progettato per trattare i bambini affetti da atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia genetica rara caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni, cioè quei neuroni che trasportano i segnali dal sistema nervoso centrale ai muscoli, controllandone il movimento. Nella forma più grave esordisce prima dei sei mesi d’età e compromette l’acquisizione delle capacità motorie, la respirazione, la deglutizione e porta velocemente alla morte. A maggio scorso la Food and Drug Administration (FDA), l’agenzia degli Stati Uniti che si occupa della regolamentazione dei farmaci, ne ha approvato l’uso per i bambini sotto i due anni d’età con una diagnosi di SMA nella sua forma più grave, inclusi quelli che al momento della diagnosi non hanno ancora sviluppato i sintomi. Zolgensma è una terapia genica, in sostanza utilizzando un virus come vettore, sostituisce nelle cellule il gene SMN1 difettoso che è causa della patologia. Lo sviluppo di questa terapia è costato molto, sostiene Novartis, tanto che in origine il prezzo proposto era di 5 milioni di dollari per paziente ma la revisione di un gruppo indipendente, l’Institute for Clinical and Economic Review (ICER) ha concluso che la stima del valore era eccessiva. Il prezzo rimane comunque enormemente elevato e ha destato scalpore, ma Zolgensma non è solo.

La questione è molto sentita negli Stati Uniti, tanto che Scott Gottlieb della FDA ha avanzato l’idea che l’alto prezzo dei farmaci stia riducendo il guadagno in salute per la popolazione che i nuovi farmaci potrebbero garantire. E secondo un articolo pubblicato su JAMA (Journal of American Medical Association) un cittadino americano su quattro non si può permettere il trattamento di cui avrebbe bisogno. Le cure per il cancro in questo quadro giocano un ruolo rilevante. In base a un rapporto pubblicato qualche anno fa dalla rivista Lancet Oncology, negli ultimi venti anni l’aumento della spesa per cura e prevenzione del cancro nei Paesi ricchi del mondo è cresciuto a dismisura.

Il rapporto cita come esempio gli Usa passati da una spesa per il cancro di 27 miliardi di dollari nel 1990 a una di 90 miliardi nel 2008. E nel 2020 diventeranno 157 miliardi di dollari: un aumento del 600 per cento in trent’anni.
Sappiamo che in Italia la situazione della sanità è un po’ diversa da quella americana, tuttavia c’è chi si preoccupa della sostenibilità dell’arrivo sul mercato di questi nuovi trattamenti per il nostro Servizio Sanitario Nazionale.

Giuseppe Traversa dell’Istituto Superiore di Sanità:
“Si può intervenire sul valore aggiunto dato alla cura”

“Il problema dei farmaci ad alto costo non riguarda solo alcune categorie terapeutiche come i farmaci per le malattie rare o gli antitumorali. Pensiamo ad esempio – spiega Giuseppe Traversa del Centro ricerca e valutazione del farmaco dell’Istituto Superiore di Sanità – a quello che è successo con l’epatite C: quando il Sofosbuvir è entrato in commercio negli Usa costava 84.000 dollari, in Italia si era stimato ci fossero da uno a due milioni di pazienti da trattare. Con questo scenario, il costo complessivo sarebbe stato equivalente all’intera spesa del Servizio sanitario nazionale… Per fortuna, il prezzo è diminuito e la stima delle persone che avrebbero beneficiato del farmaco si è ridotta, così si è potuto allargare il trattamento dai soli pazienti gravi a tutti. Ma il problema potrebbe ripresentarsi in futuro. Ad esempio, se si trovasse un farmaco efficace contro l’Alzheimer e se questo farmaco avesse un prezzo molto elevato, trattare i pazienti in Italia (che si stima siano tra 500.000 e un milione) potrebbe essere problematico”.

Le industrie farmaceutiche sostengono che il costo per la ricerca e la produzione dei nuovi farmaci è altissimo e che giustifica tali prezzi, ma questa è solo una faccia del problema: “Quando si dice che un farmaco costa troppo – continua Traversa – si fa riferimento a tre significati diversi: il farmaco può costare troppo rispetto ai costi di produzione, compresi quelli di ricerca e sviluppo; oppure rispetto alle alternative terapeutiche; o rispetto a quello che noi possiamo pagare. È bene tenere separati i tre piani. Se infatti è praticamente inutile preoccuparci dei costi di produzione perché è difficile quantificarli, si può intervenire invece sul valore aggiunto del nuovo farmaco. Una ricerca condotta in Germania ha dimostrato che su oltre duecento entrati in commercio nel 2011-2017, il 50 per cento non dava alcun valore aggiunto rispetto agli standard di cura precedenti. Ciò vuol dire che dobbiamo essere attrezzati a valutare il valore aggiunto di un farmaco rispetto agli altri già disponibili in modo da poter pagare solo la differenza”

Una regola generale è che quando paghiamo molto, di solito è perché ci troviamo in una situazione di monopolio, mentre con la competizione i prezzi si controllano meglio. Recentemente si stanno mettendo a punto alcuni metodi proprio a tale scopo. Un esempio ci viene dalla vicenda che riguarda le terapie Car-T , acronimo che sta per Chimeric Antigen Receptor, recettori chimerici per l’antigene. Il trattamento utilizza cellule del sistema immunitario (i linfociti T) prelevati dal paziente, in cui viene inserito un gene che fa in modo che il linfocita riconosca le cellule tumorali, rendendo così il sistema immunitario più aggressivo là dove serve. Il Car-T è considerato da molti il futuro della lotta alle neoplasie, però è caro. Da poco è stato approvato un accordo tra il produttore e AIFA, l’Agenzia italiana del farmaco, per il suo utilizzo nel nostro Paese. Costerà 300.000 euro a paziente e verrà utilizzato in alcuni casi di leucemia e linfoma. Ma quello che rappresenta la novità dell’accordo è il fatto che lo Stato (la terapia entrerà a far parte del Fondo innovativi oncologici) pagherà in base ai risultati effettivi sul paziente: lo schema prevede che dopo il pagamento della prima dose le successive (a sei e a dodici mesi) siano pagate solo se vi sarà la remissione. Insomma, si paga solo se la terapia funziona. Da ricordare che questo modello è stato applicato per la prima volta oltre dieci anni fa proprio in Italia, quando alla direzione dell’AIFA c’era Nello Martini.

C’è un mercato illegale che attira traffici criminali
soprattutto verso il Nord Africa e il Medio Oriente

Quella utilizzata dall’AIFA fa parte di un insieme di strategie che si stanno proponendo da qualche anno un po’ in tutti i Paesi per far fronte all’impennata di prezzi dei farmaci. La prima viene chiamata Value-Based Pricing, in sostanza il prezzo del farmaco è stabilito in base all’entità dei suoi benefici per la salute e non sui costi di produzione. La valutazione richiede un’eventuale modifica di prezzo in base alle prove di efficacia anche dopo l’approvazione per il commercio. Poi ci sono gli Outcomesbased Contracts, contratti secondo cui i produttori abbassano il costo o addirittura rifondono i soldi spesi se il farmaco non dà i risultati sperati, come nel caso dei Car-T. Un’altra strategia è la Indication-specific pricing, ossia il prezzo viene stabilito sulla base del suo uso, in modo che lo stesso farmaco possa avere costi diversi a seconda della malattia per cui è stato prescritto. “Mi preme sottolineare – conclude Traversa – che ad oggi nel nostro Paese non si pone un problema di sostenibilità: il miglior trattamento è garantito a tutti. Tuttavia, in futuro potrebbe presentarsi, ma se ci sono agenzie regolatorie che fanno una giusta valutazione del valore relativo dei farmaci, si potrà continuare a garantire l’accessibilità a tutti i cittadini”. Sicuramente nei prossimi anni ci sarà da riflettere su questi temi, anche perché quando il mercato fa gola, il richiamo per la malavita è sicuro: è di qualche giorno fa la notizia di diciotto arresti nel Cremasco per una fitta rete di commercio illegale di farmaci ad alto costo, tutti destinati al mercato estero. L’operazione ha portato al sequestro di 824 confezioni di medicinali per un ammontare complessivo di quasi 4 milioni di euro. Una parte della banda si occupava di trafugarle da farmacie di sedi sanitarie territoriali e ospedaliere pubbliche, nonché dalle logistiche farmaceutiche; i farmaci erano ceduti ad altri criminali che si occupavano di esportarli in Francia, Germania e soprattutto in Nord Africa e Medio Oriente, in particolare in Egitto, Siria e Arabia Saudita.

* Giornalista, redattrice di “Scienza e Società”, docente di Comunicazione della scienza

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