Grandi i vantaggi, grandi le difficoltà

FRANCO FRAIOLI*

La farmacopea degli ultimi cento anni, passando da una fase empirica ad una fase razionale, ha fatto passi da gigante in un’accelerazione che ha percorso parallelamente le strade delle tecnologie meccaniche, informatiche, biologiche. Ci troviamo oggi di fronte ad un numero impressionante di sostanze curative, di cui tuttavia solo una piccola percentuale raggiunge a pieno titolo la considerazione di “farmaco essenziale”.

 Tra i pilastri della grande farmacologia vi sono i vaccini, gli antibiotici, i cortisonici, gli antidolorifici, le terapie cardiovascolari e tutto l’arsenale che ha portato a rendere possibili i grandi interventi chirurgici tramite i progressi dell’anestesia, oltre ad altre importanti molecole come chemioterapici ecc. Su questa base i cosiddetti “farmaci essenziali” si dividono in quelli che curano i sintomi e quelli che curano la malattia. Ci troviamo oggi di fronte all’avvento di farmaci di nuova generazione, che tentano di stroncare la malattia in modo definitivo eliminandone le cause eziologiche. Ci riferiamo in particolare a tutti quei progressi scientifici che hanno portato all’individuazione di terapie geniche, cellulari, immunoterapiche, antivirali che offrono in prospettiva di curare in modo risolutivo specifiche patologie, in particolare rompendo quella dizione di malattia cronico-degenerativa destinata a subire cure croniche onde cercare di allungare il più possibile la vita dei pazienti.

Da tutte queste terapie avanzate scaturiscono grandi speranze ed aspettative per i pazienti, ma bisogna distinguere le terapie che sono ancora in fase sperimentale e quelle invece che sono ormai consolidate. Valga ad esempio la polemica generata dal fenomeno “stamina” per dimostrare quanto ancora di incerto vi è in questa materia e che fondamentale è che l’applicazione di essa rientri nel contesto di sperimentazioni ormai concluse e che abbiano avuto il sigillo da organismi ufficiali riconosciuti come la FDA (Food and Drug Administration), l’Organizzazione Mondiale della Sanità, gli organismi europei di verifica e controllo dei farmaci.

La letteratura è ricca di casi di interventi terapeutici intrapresi sulla base dell’opinione di esperti o presunti tali e dall’accettazione dei pazienti e che poi si sono dimostrati inefficaci o pericolosi. Il nuovo regolamento europeo sulle sperimentazioni cliniche, che entrerà in vigore nel 2018, mira a rendere ancora più efficiente e trasparente il percorso della ricerca, armonizzando requisiti e procedure tra gli Stati membri. Al contempo l’impegno delle agenzie europee e di quelle nazionali è orientato a condividere i criteri di valutazione ed autorizzativi, in modo da gestire gli stessi in maniera uniforme. Su tali basi, dovendo comunque guardare alle cose realizzate che rispondono ai criteri suddetti, già oggi abbiamo importanti realizzazioni che possono realmente cambiare il corso delle malattie fino ad oggi ritenute croniche e quindi inguaribili.

L’esempio della terapia per eradicare il virus dell’epatite C è il più calzante. Fino ad oggi i portatori di questo virus andavano incontro a terapie lunghe, sintomatiche, volte a fronteggiare i danni del virus e attenuarne la virulenza. Ma, più o meno lontano, lo spettro della cirrosi epatica o dell’epatocarcinoma era presente. Oggi i nuovi farmaci approvati sono in grado di guarire eradicando alla base la presenza dell’ospite virale, liberando per sempre il paziente e riportandolo alla normalità quotidiana. È vero che il costo di tali terapie è elevato ed è anche vero che la spesa sanitaria rappresenta una delle maggiori preoccupazioni dei governi dei Paesi civilizzati. L’invecchiamento della popolazione e la cronicizzazione delle principali patologie vengono ritenuti fattori che inevitabilmente implicano progressivo incremento del costo della salute dei cittadini. Ma è possibile frenare con questa motivazione i progressi scientifici che offrono la promessa di curare malattie per le quali si è destinati a morire?

La prospettiva di morte non è generalmente immediata ma insiste in un periodo abbastanza amplificato, in cui comunque si mettono in campo terapie che, dilatate in un tempo così lungo, rappresentano una notevole spesa sanitaria. Il timore dell’insostenibilità della spesa non potrebbe essere mitigato da un’importante spesa fatta subito, anziché dilatata nel tempo, e magari condotta con sistemi di finanziamento di lungo periodo?

Sia negli Stati Uniti che in molti Paesi europei sono già disponibili percorsi accelerati per la valutazione e l’approvazione di trattamenti per malattie gravi ed a rischio di vita e per i bisogni medici insoddisfatti. In campo oncologico, ad esempio, tali percorsi sono già stati testati per sviluppare la certezza necessaria per la commercializzazione di terapie avanzate sicure ed efficaci. Sempre più il concetto anglosassone di “curative therapy” sta prendendo piede nei Paesi industrializzati. Il farmaco che elimina processi cronico-degenerativi o comunque salva la vita di un paziente deve trovare il suo spazio senza dover pensare a limitazioni di tipo economico. Solo in questo modo, in un futuro prossimo venturo, accanto ai vecchi farmaci avremo quelli che interverranno definitivamente in grandi patologie come il diabete, l’Alzheimer, le malattie genetiche invalidanti, le infezioni croniche, le malattie degenerative in genere e questo non potrà, nel lungo periodo, altro che portare non solo ad un maggior benessere generalizzato ma probabilmente anche ad un sostanziale risparmio della spesa sanitaria.

Va da sé che il passaggio da parte dei sistemi sanitari delle nazioni da una cultura gestionale di una terapia cronica a quella di una terapia curativa sottende altri seri problemi, degni di riflessione, come l’impatto economico, occupazionale, sociale generato da questo passaggio.

È evidente che la politica dovrà prendersi carico di queste scelte con responsabilità avendo come stella polare il benessere e la salute delle popolazioni.

* Direttore QU.A.S.

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